این بیماری باعث می شود که نوزاد بدون سیستم ایمنی طبیعی به دنیا آمده و در یک محفظه ایزوله عاری از هرگونه میکروب نگهداری شود چرا که حتی یک سرما خوردگی ساده هم می تواند آنها را به کام مرگ بکشاند. حالا اما محققان بیمارستان «سنت جود» ممفیس از درمان هشت کودک مبتلا به این بیماری با استفاده از ویروس بیماری ایدز خبر داده اند.
تمامی این کودکان به « نقص ایمنی مرکب شدید وابسته به ایکس » (SCID-X1) مبتلا بوده اند اما پس از درمان قادر به زندگی عادی هستند و حالا بدن آنها برای اولین بار قادر به تولید سلول های سفید T، B و کشنده های طبیعی (NK) است.
محققان در این پروژه ژن های لازم برای اصلاح DNA کودکان را در آزمایشگاه ایجاد کرده و سپس آنرا در قالب ویروس های HIV تضعیف شده به بیماران تزریق کرده اند. از آنجا که این ویروس ها قادر به در اختیار گرفتن DNA و گسترش آن در سراسر بدن هستند، ژن های درمان شده هم افزایش پیدا کرده و در نهایت سیستم ایمنی بدن فعال شده است.
«گائل جیزس»، یکی از هشت کودک درمان شده
پس از تحویل ژن های درمانی به مقصد، ویروس های HIV در خون بیماران مبتلا به نقص ایمنی مرکب شدید به صورت خودکار نابود شده اند.
از هر ۲۰۰ هزار کودک یک نفر با بیماری پسر حبابی متولد می شود. این کودکان بدون درمان مذکور حداکثر تا دو سالگی زنده می ماند چرا که بدن آنها توانایی مقابله با ساده ترین عفونت ها را هم ندارد.
متخصصان بیمارستان سنت جود دستاورد خود را نخستین درمان برای کودکان مبتلا به SCID-X1 عنوان کرده اند اما دائمی بودن کارایی این روش تنها با گذشت زمان مشخص خواهد شد.
